365√体育官方版app下载·首页(欢迎您)·(vip认证)-百度百科

新闻资讯
  • 连丰小课堂
  • 公司动态
  • 行业动态
  • 科学用药
蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期延长 2022-01-19

近日,蓝鸟生物(bluebird bio)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请(BLA)的审查期,分别为:Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞)******β地中海贫血,以及Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel,Lenti-D)******脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)。beti-cel和eli-cel的《******药用户收费法(PDUFA)》目标日期分别为2022年8月19日和2022年9月16日。

根据蓝鸟生物发布的公告,FDA延长beti-cel和eli-cel的PDUFA目标日期,以便有时间审查该公司先前根据FDA信息请求提交的其他临床信息。该信息被认为是一项重大修订。FDA审查时间的延长与beti-cel或eli-cel的新安全事件无关。

2021年11月,美国FDA受理了beti-cel的BLA,同时还授予了优先审查:该药是一种潜在变革***的一次***基因疗法,用于******需要定期输注红细胞(RBC)的全部基因型β-地中海贫血(β-thalassemia)******、青少年、儿童患者。β-地中海贫血是一种严重的遗传***疾病,由β-珠蛋白基因突变引起,可导致******血红蛋白(Hb)显著降低,这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。

2021年12月,美国FDA受理了eli-cel的BLA,同时还授予了优先审查:该药是一种一次***基因疗法,用于******年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。CALD是一种罕见的神经退行***疾病,主要影响年幼儿童,可迅速导致进行***、不可逆转的神经功能丧失和死亡。

如果获得批准,beti-cel和eli-cel将成为美国市场用于******严重遗传***疾病的首批慢病毒载体基因疗法。

Zynteglo是全球************β-地中海贫血的基因疗法,于2019年5月获得欧盟有条件批准,该药是一种一次***基因疗法,可解决疾病内在遗传病因,用于******:适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖***β-地中海贫血(TDT)患者。

Zynteglo将改良版本的β珠蛋白基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中,以纠正作为β-地中海贫血标志***的******血红蛋白的缺陷或缺失。一旦Zynteglo回输体内后,患者就拥有了βA-T87Q-珠蛋白基因,有潜力在体内产生足够水平的由Zynteglo衍生的******血红蛋白(HbAT87Q),从而******输注红细胞的需求。

Skysona是全球************CALD的基因疗法,于2021年7月获欧盟批准,该药是一种一次***基因疗法,可解决疾病内在遗传病因,用于******:携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用的早期CALD患者。Skysona专门设计用于******这种不可逆神经退行***疾病的根本病因,并稳定神经功能。

  • 0411-39341648
  • 0411-39341648
24小时咨询热线 加盟热线:13109812255
XML 地图